早衰癥患者實現用藥！維健醫藥傾情助力“早衰癥患兒公益救治計劃”

皮膚松弛，布滿皺紋，骨節脆硬，毛發稀疏，聲音低啞，身體羸弱，這些本該代表著古稀之年的特征卻出現在不諳世事的孩童身上。然而這些孩子不僅僅經歷著外表上的未老先衰，他們身體里的各項機能，也都在迅速老化。

8歲的康康(化名)就是這樣的孩子，自幼時他便開始出現這些貌似年邁老者的癥狀，尤其是腳部骨骼僵化，腳腕不能正?；顒?，平時只能靠腳跟勉力支撐行走。直到被確診為發病率僅400~800萬分之一的致命性罕見病“早衰癥”(HGPS)，康康的生命似乎就已經開始了倒計時。

目前全球已經確認的罕見病超過7000種。而早衰癥作為罕見病里一種極其罕見且具有致命性的遺傳病，在中國的數量大約有60～70名。這類兒童身體衰老的過程較正?？?至10倍，器官亦很快衰退，通常在14.5歲左右即死于動脈硬化等心血管事件，藥物針對治療是目前唯一證明有效的治療方案。

4月22日下午，“為生命接力——早衰癥患兒公益救治計劃”項目啟動儀式在浙江大學醫學院附屬兒童醫院湖濱院區順利舉行，香港維健醫藥集團旗下子公司浙江醫學科技開發有限公司總經理王琪女士出席并作為捐贈方代表參與了捐贈儀式。

啟動儀式現場

該項目由浙江省藥品監督管理局、浙江省衛生健康委員會、浙江省婦女聯合會指導，浙江大學醫學院附屬兒童醫院、浙江省婦女兒童基金會、蔻德罕見病中心等相關領導共同主辦，旨在通過向在院治療的患兒免費提供早衰癥治療藥物和關愛服務，幫助患兒延長生命，改善癥狀。

捐贈儀式合影留念

在多方見證下，由浙江大學醫學院附屬兒童醫院副院長毛建華、浙江省婦女兒童基金會秘書長馮志剛、蔻德罕見病中心創始人黃如方、浙江醫學科技開發有限公司總經理王琪為代表，啟動“為生命接力——早衰癥患兒公益救治計劃”項目。

實際上，“早衰癥患兒公益救治計劃”自2019年年底便開始籌備醞釀，歷經兩年，經過各方的大愛支持和工作接力，終于迎來了項目的正式啟動。

在藥物進口期間，維健醫藥積極和上游廠家協調溝通產品供應，并承擔著代為辦理進口臨床急需藥物洛那法尼(Lonafarnib)的職責。秉承著“患者為先”的初心，維健醫藥以專業的能力、積極的溝通，克服了疫情、物流等困難，最終順利將由早衰癥研究基金會(PRF)和Eiger BioPharmaceuticals公司捐贈的首批早衰癥治療藥物洛那法尼(lonafarnib)送抵醫院。包括康康在內的兩位早衰癥患兒也已經在本周到達了浙江大學醫學院附屬兒童醫院正式接受藥物治療。

洛那法尼(lonafarnib)是目前獲得FDA批準的“早衰癥”對癥藥物。然而由于該藥品在國內尚未獲批上市，并且藥品費用非常高昂，如何幫助患者實現順利用藥一直是專家和患者家屬們面臨的一道難題。此次項目啟動，無疑是給患者和其家庭帶來了莫大的希望和鼓勵。

病房慰問早衰癥患兒

儀式結束后，大家在病房里見到了康康和另一名早衰癥患兒，并為他們送去了鮮花、營養品和兒童玩具，希望他們在院治療的期間也能夠堅強樂觀?？悼档募覍俦硎荆?ldquo;孩子不幸患上這么罕見的病，但我們又是如此得幸運，能夠得到及時救治，感謝國家、醫生專家、基金會、相關單位，以及社會各界人士的幫助和支持!”

目前，我國依然有大量的罕見病患者面臨境外有藥、境內無藥的困境，而此次特殊藥品在浙江的使用便是一次全新的突破，也為眾多渴望藥品救治的患者帶去了治療的希望。未來，救治的步伐不會停歇，新生的希望還在萌芽!相信在國家和社會各界的共同努力和推動下，罕見病患者將步入更加溫暖的春天。

致謝名單

劉志紅 中國工程院院士，東部戰區總醫院國家腎臟疾病臨床醫學研究中心主任，浙江大學醫學院院長

浙江省藥品監督管理局

浙江省衛生健康委員會

浙江大學醫學院附屬兒童醫院

浙江省婦女兒童基金會

蔻德罕見病發展中心(CORD)

杭州市市場監督管理局

浙江省醫學會罕見病分會

早衰癥研究基金會(PRF)

Eiger BioPharmaceuticals

錢江海關綜合業務三處

杭州蕭山機場海關

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